A Bial, empresa biofarmacêutica de inovação, focada nas áreas das neurociências e doenças raras, anunciou hoje que o ensaio clínico de Fase 2b, ACTIVATE, que avaliou o BIA 28-6156 (pariceract) em doentes com doença de Parkinson portadores de uma variante patogénica no gene GBA1 (GBA-PD), não atingiu o objetivo primário nem os objetivos secundários de eficácia, o que significa que não conseguiu retardar a progressão da GBA-PD em comparação com placebo. O BIA 28-6156 foi, de um modo geral, bem tolerado no estudo, não tendo sido identificados problemas de segurança inesperados.

Embora os dados do estudo forneçam informação científica relevante e contribuam para uma melhor compreensão da biologia da doença de Parkinson, o BIA 28-6156 não demonstrou uma diferença significativa em relação ao placebo no objetivo primário e nos objetivos secundários principais. Com base na ausência de eficácia demonstrada neste estudo, a Bial decidiu descontinuar o desenvolvimento do BIA 28-6156 para esta indicação.

“Estamos desapontados com o resultado do estudo ACTIVATE, uma vez que não confirmou a hipótese em investigação. Gostaria de expressar o nosso agradecimento aos participantes do estudo, às suas famílias e cuidadores, aos investigadores envolvidos e às nossas equipas por terem tornado este ensaio possível. Mantemos o compromisso de continuar a desenvolver tratamentos capazes de modificar a progressão da doença de Parkinson”, afirmou António Portela, Chief Executive Officer da Bial.

A Bial irá comunicar os resultados desta investigação clínica de forma responsável e transparente. Os dados do ACTIVATE serão divulgados nos canais científicos apropriados, incluindo publicações revistas por pares e apresentações em congressos científicos.

“Embora esperássemos ter notícias mais positivas para a comunidade de Parkinson, o estudo ACTIVATE fornece informações e aprendizagens relevantes, sendo fundamental para aprofundar o nosso conhecimento sobre a doença. Vamos utilizar estes dados para informar a comunidade e para acelerar os nossos esforços no desenvolvimento de novas soluções terapêuticas nesta indicação”, afirmou Joerg Holenz, Chief Scientific Officer da Bial.

O estudo ACTIVATE avaliou a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e farmacocinética do BIA 28-6156 em doentes com GBA-PD. Foram incluídos 273 doentes com GBA-PD geneticamente confirmada ao longo de aproximadamente 18 meses, em 85 centros clínicos de 11 países na Europa e na América do Norte.

O BIA 28-6156 estava a ser desenvolvido como uma pequena molécula “first-in-class”, de administração oral uma vez por dia, atuando como ativador alostérico da beta‑glucocerebrosidase (GCase), para o tratamento de doentes com GBA-PD.