Les médicaments sauvent et transforment la vie des gens, mais le développement et l'approbation d'un médicament sont d'une grande complexité et requièrent de la rigueur et du temps (plusieurs années).
Pour commencer, il y a la phase préclinique, lors de laquelle la molécule sélectionnée est étudiée en laboratoire. Si les premiers résultats sont encourageants, ce médicament expérimental est soumis à des tests rigoureux pour déterminer son efficacité, sa stabilité, sa reproductibilité et sa fiabilité. Ces tests peuvent être réalisés avec des simulations informatiques, sur des cellules (in vitro) et/ou des animaux (in vivo) uniquement quand les conditions l'exigent. Si cette phase est concluante, le médicament expérimental est transformé en un médicament sûr et fiable qui peut être utilisé lors d'essais cliniques où il sera testé, avec toutes les précautions nécessaires, sur des gens. Les essais cliniques visent à comprendre si le médicament est sans danger et efficace dans le traitement ou la prévention de la maladie pour laquelle il a été créé, s'il permet de meilleurs résultats qu'avec les autres traitements déjà disponibles et s'il améliore la qualité de vie des patients.
Pour obtenir l'approbation d'un médicament et sa mise sur le marché, il faut en faire la demande aux autorités compétentes par le biais d'un dossier scientifique dans lequel les résultats des essais cliniques ont une place prépondérante.
Les différentes phases des essais cliniques
Les essais cliniques sont minutieusement conçus, revus et planifiés, puis soumis à l'approbation des autorités et des comités d'éthique avant d'être mis en œuvre. Tout le monde, quel que soit son âge, peut y participer, en fonction des critères d'inclusion préalablement définis.
Les essais cliniques se divisent en 4 phases :
20-100 volontaires sains
Les objectifs de cette première phase sont l'évaluation de l'innocuité du médicament et l'identification de ses effets indésirables. À ce stade, on cherche à comprendre comment se comporte le médicament dans le corps humain et à déterminer la dose adéquate à utiliser dans les phases suivantes. Cette phase est brève. Les volontaires sont surveillés de très près, au centre de recherche où est menée l'étude.
100-300 patients
Les participants sont cette fois des personnes atteintes de la maladie pour laquelle le traitement a été développé. En plus d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du médicament à court terme, habituellement en comparaison avec un placebo (médicament sans principe actif), ces essais cliniques de phase II visent à tester le médicament sur différents groupes de patients et à des différentes doses.
Des centaines ou des milliers de patients
Comptant sur des cohortes de patients bien plus larges, les essais cliniques de phase III doivent déterminer si un médicament peut être considéré sans danger et efficace à moyen/long terme. Pour ce faire, il est comparé avec un placebo et/ou d'autres médicaments. Ces essais sont menés sur des populations plus importantes et dans différents pays, ils constituent normalement la dernière étape avant la demande d'autorisation de mise sur le marché du nouveau médicament.
Plusieurs milliers de patients
Cette phase se déroule une fois que le médicament a été approuvé par les autorités compétentes et vise à analyser son efficacité et son innocuité sur un ensemble de patients plus vaste et plus varié, dans des conditions réelles d'utilisation.
Les résultats des essais cliniques sont soumis aux autorités pour approbation et obtention de l'autorisation de mise sur le marché du médicament. Cette autorisation confirme la qualité, l'efficacité et l'innocuité du nouveau médicament. Bien qu'aucun médicament ne soit dépourvu de risques, l'autorisation certifie que tout a été vérifié en bonne et due forme et que le rapport bénéfice/risque est favorable.