Existe una gran necesidad no cubierta de medicamentos que aborden las causas fundamentales de la enfermedad de Parkinson y GBA-AP. En lugar de simplemente de proporcionar alivio sintomático, los tratamientos dirigidos a las causas biológicas subyacentes podrían ralentizar su avance en ciertos pacientes.

«Para los pacientes con GBA -AP con deficiencias en la actividad de la enzima glucocerebrosidasa (GCasa), varias líneas de evidencia indican que la activación farmacológica de la GCasa podría proporcionar beneficios terapéuticos».

Los niveles deficientes en la actividad de la GCasa han demostrado incrementar el riesgo de padecer párkinson y de acelerar el declive de los pacientes de esta enfermedad.

BIA 28-6156 / LTI-291 es el primer activador de la GCasa que se ha evaluado en ensayos clínicos. Está diseñado para centrarse en el aumento de actividad de la GCasa y mejorar el metabolismo de los glucoesfingolípidos en el lisosoma. Los estudios preclínicos han demostrado que BIA 28-6156 / LTI-291 atraviesa con facilidad la barrera hematoencefálica y accede a la GCasa en el cerebro y el sistema nervioso central. BIA 28-6156 / LTI-291 se encuentra en desarrollo como compuesto farmacológico novedoso de primer nivel para el posible tratamiento de pacientes con GBA-AP.

Varios estudios en sistemas basados en células humanas y modelos animales con deficiencias en la actividad de la GCasa han indicado que la administración de BIA 28-6156 / LTI-291 restituye el metabolismo de los glucoesfingolípidos y la función lisosomal. El efecto de la activación de la GCasa mediada por BIA 28-6156 / LTI-291 es más profundo cuando la actividad de la GCasa se ve más afectada. BIA 28-6156 / LTI-291 normalizó los niveles de glucoesfingolípidos en una serie de sistemas modelo.

El programa de desarrollo clínico de BIAL Biotech ha avanzado por las primeras fases de los ensayos clínicos en humanos, que incluían voluntarios sanos y pacientes con GBA-AP.Sobre la base de los hallazgos observados, la empresa está preparando el programa para desarrollo clínico más avanzado.